L’anemia drepanocitica, o anemia falciforme, è una grave malattia del sangue che provoca dolore, infezioni, danno d’organo, e persino l’ictus. E’ la più comune malattia ereditaria del sangue negli Stati Uniti. La buona notizia è che i trapianti di midollo osseo possono essere la cura. La cattiva notizia è che ogni paziente non ha per forza un donatore compatibile. Ora, i ricercatori sono alla ricerca di un nuovo metodo onde offrire un adeguato trapianto a un maggior numero di pazienti.
Madisyn Travis è una ragazzina come qualsiasi altra e ha nove anni, ma c’è qualcosa che definisce Madisyn. E’ affetta da anemia falciforme, la malattia ereditaria dei globuli rossi.
“Mi fa sentire male e a volte devo andare in ospedale“, ci dice Madisyn. “E’ davvero difficile vedere la sua vita interrompersi” aggiunge Denise Travis, la mamma di Madisyn.
Tuttavia, presto Madisyn otterrà un trapianto di midollo osseo per provare a curare la sua malattia. Entrambi i suoi fratelli più piccoli sono donatori compatibili e uno dei due le offrirà il proprio midollo osseo.
Madisyn dunque è uno di quei bambini fortunati. Solo il 14% dei pazienti ha un fratello/sorella compatibile.
“Dieci anni fa, dovevamo dire a tutti gli altri, ci dispiace ma non avete un altro membro della famiglia. Non possiamo proseguire con il trapianto“, ci racconta Shalini Shenoy Professore di Pediatria e Direttore Medico del Programma di trapianto pediatrico di cellule staminali presso la Washington University School of Medicine e dell’Ospedale dei Bambini di St. Louis.
La dottoressa Shalini Shenoy sta studiando una nuova opzione per quei pazienti senza donatori correlati. Le cellule staminali del cordone ombelicale di un bambino possono essere infuse nel braccio. Da li viaggiano al midollo osseo, si stabiliscono e si moltiplicano maturando in nuove cellule.
“Ora, con questo metodo, possiamo garantire il trapianto a un ulteriore 30-40% della popolazione affetta“.
Madisyn è entusiasta della cura e anche se la infastidiscono a volte, dovrà ringraziare il fratello e la sorella per questo.
Finora, solo tre pazienti sono stati trattati con il trapianto di sangue dal cordone ombelicale utilizzando sangue di donatori estranei. Dieci centri di ricerca in tutto il Paese stanno partecipando nello studio della Dottoressa Shenoy e noi speriamo che i risultati ottenuti facciano sì che tale metodologia entri a far parte dei provvedimenti clinici a piu presto!