Le malattie che colpiscono i reni rappresentano un importante e irrisolto problema di salute in tutto il mondo. I reni raramente recuperano la loro funzione una volta che sono danneggiati dalla malattia, mettendo in evidenza l’urgente necessità di una migliore conoscenza dello sviluppo del rene e della sua fisiologia.
Ora, un team di ricercatori guidato dagli scienziati del Salk Institute for Biological Studies ha sviluppato una nuova piattaforma per lo studio delle malattie renali, aprendo nuove strade per l’applicazione di strategie di medicina rigenerativa per aiutare nel futuro a ripristinare la funzione renale.
Per la prima volta, i ricercatori di Salk hanno generato strutture renali tridimensionali da cellule staminali umane. I loro risultati sono stati riportati il 17 novembre su Nature Cell Biology.
Gli scienziati avevano creato di recente dei precursori delle cellule renali partendo da cellule staminali, ma il team di Salk è stato il primo a indurre delle cellule staminali umane a formare delle strutture cellulari tridimensionali simili a quelle che si trovano nei nostri reni.
Le scoperte di Salk dimostrano per la prima volta che cellule staminali pluripotenti (PSC), e cioè cellule capaci di differenziarsi in molte cellule e tipi di tessuti che compongono il corpo, possono di fatto evolvere in cellule simili a quelle trovate nella gemma ureterale, una struttura precoce dei reni, e poi essere ulteriormente differenziate in strutture tridimensionali. In aggiunta gli scienziati sono riusciti a replicare tutto questo con entrambe i tipi di cellule: le cellule embrionali staminali umane e le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs), cioè delle cellule umane dalla pelle che sono state riprogrammate nel loro stato di pluripotenza.
Inoltre, il team ha testato il loro protocollo su delle iPSCs ricavate da un paziente diagnosticato con la malattia del rene policistico (PKD), una malattia genetica caratterizzata da cisti multiple piene di liquido che possono portare a ridotta funzionalità renale e infine insufficienza renale. Essi hanno scoperto che la loro metodologia potrebbe produrre strutture renali iPSCs paziente-derivate.
A causa delle molteplici manifestazioni cliniche della malattia, gli approcci terapeutici con terapie a base di gene e/o a base di anticorpi non sono realistici per il trattamento di PKD. La tecnica del team di Salk potrebbe aiutare a superare quest’ostacolo e di fornire una piattaforma affidabile per le aziende farmaceutiche e per gli altri ricercatori che studiano la terapia a base di farmaci per le malattie renali PKD.
“Le nostre strategie di differenziazione rappresentano la pietra angolare di modelli di malattia e di studi di farmaci“, spiega l’autore dello studio Ignacio Sancho – Martinez. “Le nostre osservazioni aiuteranno a guidare i futuri studi sulle precise implicazioni cellulari che PKD potrebbe svolgere nel contesto dello sviluppo del rene“.